Milyen nemrégiben zajló és folyamatban lévő klinikai vizsgálatok zajlanak a myelofibrosisról?
Nagyon aktív idő a myelofibrosis kutatására. Néhány évvel ezelőtt a JAKARTA és a JAKARTA2 vizsgálatok a lép zsugorodásáról és a tünetek javulásáról számoltak be a szelektív JAK2-gátló táplálékkal.
A közelmúltban a PERSIST vizsgálat hatékonyságot mutatott a multikináz-gátló pacritinib esetében. Ennek az izgalmas gyógyszernek a III. Fázisú kísérlete aktívan toboroz. Az EGYSZERŰSÍTETT kísérlet biztató eredményeket mutatott a JAK1 / JAK2-gátló momelotinib esetében.
Jelenleg folyamatban lévő klinikai vizsgálatok tucatja vizsgálja meg az új célzott gyógyszereket, önmagában vagy a myelofibrosis szempontjából már jóváhagyott gyógyszerekkel kombinálva. Remélhetőleg további eszközöket fogunk találni eszközkészletünkben a betegség kezelésére, amint a folyamatban lévő kutatás befejeződik.
Van-e olyan közelmúltbeli kutatási áttörés, amely a myelofibrosis kezelésére vagy kezelésére irányult?
Teljesen. Az orvosok már a Jakafi (ruxolitinib) jóváhagyása óta a myelofibrosis kezelésére 2011-ben jóváhagyták a JAK2 gátlás fontosságát a myelofibrosis kezelésében.
Az Inrebic JAK2-gátlót (fedratinib) tavaly jóváhagyták a közép-2 vagy a magas kockázatú mielo-fibrosis kezelésére. Most már felhasználhatjuk vagy előre, vagy a Jakafiban történő progresszió után.
A pacritinib egy másik nagyon izgalmas gyógyszer. Mivel nem gátolja a csontvelőt, nagyon alacsony vérlemezkeszámú betegekben alkalmazhatjuk. Ez a myelofibrosisos betegek körében gyakori megállapítás, amely korlátozhatja a kezelési lehetőségeket.
Hol és hogyan találhat valakinek a myelofibrosis klinikai vizsgálatait, amelyekben részt vehetnek?
A vizsgálatban való részvétel legegyszerűbb és legjobb módja az orvoshoz fordulás. Több tucat vizsgálatot szűrhetnek át, hogy meghatározzák, melyik lenne a legmegfelelőbb a betegség típusához és stádiumához. Ha a vizsgálat nem áll rendelkezésre az orvos irodájában, akkor koordinálhatják a bekérést a vizsgálatot felajánló központba.
A Clinicaltrials.gov a Nemzeti Egészségügyi Intézetek által karbantartott adatbázis, amely felsorolja az összes rendelkezésre álló klinikai vizsgálatot. Bárki megtekintheti és felülvizsgálhatja. Ez azonban zavaró lehet az orvosi háttér nélküli emberek számára.
A betegek érdekképviseleti csoportjai számos téma kiváló forrásai, ideértve a klinikai vizsgálatokat is. Nézze meg az MPN Education Foundation vagy az MPN Advocacy & Education International oldalát.
Mennyire sikeresek voltak a jelenlegi kezelések a myelofibrosis kezelésében?
A myelofibrosis kezelésében hosszú utat sikerült elérni az elmúlt 10 évben. A genomi elemzések hozzájárultak a kockázatértékelési rendszer finomhangolásához. Segít az orvosoknak meghatározni, hogy ki részesül a legjobban a csontvelő-átültetésből.
A hatékony myelofibrosis gyógyszerek listája egyre növekszik. Ezek a gyógyszerek segítik a betegeket hosszabb ideig élni kevesebb tünettel és jobb életminőséggel.
Még hosszú utat kell megtenni. Remélhetőleg a jelenlegi és a jövőbeli kutatások még elfogadottabb terápiákat és jobb kezelési kombinációkat fognak hozni nekünk a myelofibrosisos betegek kimenetelének további javítása érdekében.
Van-e kockázat a klinikai vizsgálatba való felvételre?
Minden orvosi kezelésnek kockázata és előnyei vannak. A klinikai vizsgálatok sem kivétel.
A klinikai vizsgálatok nagyon fontosak. Csak az orvosok fedezhetik fel az új és továbbfejlesztett rákkezeléseket. A vizsgálatokban részt vevő betegek részesülnek a legjobb ellátásban.
A kockázatok különböznek az egyes tanulmányoktól. Tartalmazhatják a vizsgált gyógyszer specifikus mellékhatásait, a terápia előnyeinek hiányát és a placebohoz való hozzárendelést.
A klinikai vizsgálatba való felvételhez írásos hozzájárulást kell aláírnia. Ez egy hosszú folyamat a kutatócsoporttal. Egészségügyi csapata alaposan áttekinti és elmagyarázza az összes kockázatot és előnyt.
Hogyan lehet a legjobban megakadályozni a myelofibrosis progresszióját?
Még nem világos, hogyan befolyásolhatjuk valóban a betegség progresszióját. A COMFORT vizsgálatokban összegyűjtött adatok hosszú távú nyomon követése arra utal, hogy a Jakafi-kezelés megduplázhatja az általános túlélést, az akkor rendelkezésre álló legjobb kezeléshez képest.
Ez a megállapítás némileg ellentmondásos. Nem egyértelmű, hogy a túlélési haszon a késleltetett progresszióból származik-e, vagy más előnyökből származik, mint például a jobb táplálkozás a lép összehúzódása után.
Meg lehet gyógyítani a myelofibrosist?
A hosszú távú betegség elleni küzdelem legjobb esélye egy csontvelő-transzplantáció, más néven őssejt-transzplantáció. Úgy tűnik, hogy gyógyít néhány beteget. Nehéz biztosan megjósolni.
Az átültetés egy magas kockázatú, magas jutalomú lehetőség. Ez csak bizonyos betegek számára megfelelő, akik ellenállnak a folyamat rohamának. Orvosa tanácsot adhat, ha a csontvelő-transzplantáció megfelelő választás az Ön számára, és koordinálhatja a tapasztalt transzplantációs csoporthoz fordulást konzultáció céljából.
Ivy Altomare, MD, a Duke University egyetemi docens, valamint a Duke Cancer Network orvosi igazgatóhelyettese. Díjnyertes oktató, klinikai összpontosítva az onkológiai és hematológiai klinikai vizsgálatok tudatosságának növelésére és az azokhoz való hozzáférésre a vidéki közösségekben.
