Áttekintés
A sclerosis multiplex (MS) egy krónikus autoimmun állapot. Akkor jelentkezik, amikor a test megtámadja a központi idegrendszer (CNS) részeit.
A legtöbb jelenlegi gyógyszer és kezelés a relapszusos SM-re összpontosít, nem pedig az elsődleges progresszív SM-re (PPMS). Folyamatosan azonban klinikai vizsgálatokat végeznek a PPMS jobb megértése és az új, hatékony kezelések megtalálása érdekében.
Az SM típusai
Az SM négy fő típusa:
- klinikailag izolált szindróma (CIS)
- relapszív-remittáló MS (RRMS)
- elsődleges progresszív MS (PPMS)
- másodlagos progresszív MS (SPMS)
Ezeket az SM típusokat úgy hozták létre, hogy segítsék az orvostudományt a hasonló betegségben szenvedő klinikai vizsgálati résztvevők kategorizálásában. Ezek a csoportosítások lehetővé teszik a kutatók számára, hogy nagyszámú résztvevő használata nélkül felmérjék bizonyos kezelések hatékonyságát és biztonságát.
Az elsődleges progresszív SM megértése
Az összes MS-ben diagnosztizált embernek csak kb. 15% -ánál van PPMS. A PPMS a férfiakat és a nőket egyaránt érinti, míg az RRMS sokkal gyakoribb nőkben, mint férfiakban.
A legtöbb SM típus akkor fordul elő, amikor az immunrendszer megtámadja a mielin hüvelyét. A mielin hüvely zsíros, védő anyag, amely körülveszi a gerincvelő és az agy idegeit. Amikor ezt az anyagot megtámadják, gyulladást okoz.
A PPMS idegkárosodáshoz és hegszövethez vezet a sérült területeken. A betegség megzavarja az idegkommunikáció folyamatát, kiszámíthatatlan tüneteket és a betegség előrehaladását idézve elő.
Az RRMS-sel ellentétben a PPMS-ben szenvedő emberek fokozatosan romlanak a funkciója korai visszaesések vagy remissziók nélkül. A fogyatékosság fokozatos növekedése mellett a PPMS-ben szenvedő emberek a következő tüneteket is tapasztalhatják:
- zsibbadás vagy bizsergés
- fáradtság
- gyaloglás vagy koordináló mozgások problémái
- látással kapcsolatos kérdések, például a kettős látás
- memória és tanulási problémák
- izomgörcsök vagy izommerevség
- hangulatváltozások
PPMS kezelés
A PPMS kezelése nehezebb, mint az RRMS kezelése, és magában foglalja az immunszuppresszív terápiák alkalmazását is. Ezek a terápiák csak ideiglenes segítséget nyújtanak. Csak biztonságosan és folyamatosan használhatók egyszerre néhány hónaptól egy évig.
Noha az Élelmiszer- és Gyógyszerügynökség (FDA) számos gyógyszert jóváhagyott az RRMS számára, nem mindegyik alkalmas a progresszív SM formákra. Az RRMS gyógyszereket, amelyeket más néven betegséget módosító gyógyszereknek (DMD-k) is ismertek, folyamatosan vesznek, és gyakran elfogadhatatlan mellékhatásokkal járnak.
Aktív demielinizáló léziók és idegkárosodások PPMS-ben szenvedő betegekben is megtalálhatók. A sérülések erősen gyulladók és károsíthatják a mielin hüvelyét. Jelenleg nem tisztázott, hogy a gyulladást csökkentő gyógyszerek lelassíthatják-e az MS progresszív formáit.
Ocrevus (Ocrelizumab)
Az FDA 2017. márciusában jóváhagyta az Ocrevus (ocrelizumab) kezelését mind az RRMS, mind a PPMS kezelésére. A mai napig ez az egyetlen gyógyszer, amelyet az FDA jóváhagyott a PPMS kezelésére.
A klinikai vizsgálatok azt mutatták, hogy a placebóval összehasonlítva kb. 25% -kal képes lassítani a tünetek progresszióját a PPMS-ben.
Az Ocrevusot az RRMS és a „korai” PPMS kezelésére Angliában is jóváhagyták. Az Egyesült Királyság más részein még nem hagyták jóvá.
Az Országos Egészségügyi Kiválósági Intézet (NICE) eredetileg elutasította az Ocrevus-ot azon az alapon, hogy annak biztosításának költségei meghaladják az előnyeit. A NICE, az Országos Egészségügyi Szolgálat (NHS) és a gyógyszergyártó (Roche) azonban végül megtárgyalt árát.
Folyamatban lévő PPMS klinikai vizsgálatok
A kutatók egyik legfontosabb prioritása az MS progresszív formáinak megismerése. Az új gyógyszereknek szigorú klinikai teszteken kell átesniük, mielőtt az FDA jóváhagyná őket.
A legtöbb klinikai vizsgálat 2-3 évig tart. Mivel azonban a kutatás korlátozott, még hosszabb kísérletekre van szükség a PPMS számára. Több RRMS-vizsgálatot végeznek, mert könnyebb megítélni a gyógyszer hatékonyságát a relapszusokon.
Az Egyesült Államokban a klinikai vizsgálatok teljes listájáért lásd a Nemzeti multiplex sclerosis Society társaságot.
A következő kiválasztott kísérletek jelenleg folynak.
NurOwn őssejt-terápia
Az Brainstorm Cell Therapeutics II. Fázisú klinikai vizsgálatot végez a NurOwn sejtek biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálatára progresszív SM kezelésében. Ez a kezelés olyan őssejteket használ, amelyek olyan résztvevőktől származnak, amelyeket stimuláltak specifikus növekedési faktorok előállítására.
2019 novemberében a Nemzeti Szklerózis Társulás 495 330 forint kutatási támogatást ítélte meg a Brainstorm Cell Therapeutics számára a kezelés támogatására.
A tárgyalás várhatóan 2020 szeptemberében zárul le.
Biotin
A MedDay Pharmaceuticals SA jelenleg egy III. Fázisú klinikai vizsgálatot végez egy nagy dózisú biotin kapszula hatékonyságáról a progresszív SM-ben szenvedő emberek kezelésében. A tárgyalás célja az is, hogy különös figyelmet fordítson az járási problémákkal küzdő egyénekre.
A biotin olyan vitamin, amely befolyásolja a sejtek növekedési faktorjait, valamint a mielintermelést. A biotin kapszulát összehasonlítják egy placeboval.
A tárgyalás már nem toboroz új résztvevőket, de várhatóan 2023 júniusáig nem zárul le.
maszitinibet
Az AB Science III fázisú klinikai vizsgálatot folytat a masitinib gyógyszerrel. A masitinib olyan gyógyszer, amely blokkolja a gyulladásos reakciót. Ez alacsonyabb immunválaszhoz és alacsonyabb szintű gyulladáshoz vezet.
A vizsgálat a masitinib biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja a placebóval összehasonlítva. Két masitinib-kezelési sémát hasonlítanak össze a placebóval: az első séma az egész adag ugyanazt az adagot használja, míg a másik a dózis növelését jelenti 3 hónap elteltével.
A tárgyalás már nem toboroz új résztvevőket. Várhatóan 2020 szeptemberében zárul le.
Kész klinikai vizsgálatok
A következő kísérletek nemrégiben fejeződtek be. Legtöbbjük esetében a kezdeti vagy a végső eredményeket közzétették.
Ibudilast
A MediciNova befejezte az ibudilaszt gyógyszer II. Fázisú klinikai vizsgálatát. Célja a gyógyszer biztonságosságának és aktivitásának meghatározása volt a progresszív SM-ben szenvedő embereknél. Ebben a tanulmányban az ibudilastot placebóval hasonlították össze.
A kezdeti vizsgálati eredmények azt mutatják, hogy az ibudilast 96 hetes időszakban lassította az agyi atrófia előrehaladását a placebóhoz képest. A leggyakoribb mellékhatások a gastrointestinalis tünetek voltak.
Bár az eredmények ígéretesek, további vizsgálatokra van szükség annak ellenőrzésére, hogy a kísérlet eredményei reprodukálhatók-e, és hogy az ibudilast összehasonlítható-e az Ocrevus-szal és más gyógyszerekkel.
Idebenone
A Nemzeti Allergia és Fertőző Betegségek Intézete (NIAID) nemrégiben fejezte be az I / II. Fázisú klinikai vizsgálatot az idebenon PPMS-sel szenvedő emberekre gyakorolt hatásának felmérésére. Az idebenon a Q10 koenzim szintetikus változata. Úgy gondolják, hogy korlátozza az idegrendszer károsodását.
A hároméves vizsgálat utolsó 2 évében a résztvevők vagy a gyógyszert, vagy a placebót szedték. Az előzetes eredmények azt mutatták, hogy a vizsgálat során az idebenon nem adott előnyt a placebóval szemben.
laquinimod
A Teva Pharmaceutical Industries szponzorált egy II. Fázisú tanulmányt annak érdekében, hogy a PPMS laquinimoddal történő kezelésének koncepcióját bizonyítsák.
Nem teljesen ismert, hogyan működik a laquinimod. Úgy gondolják, hogy ez megváltoztatja az immunsejtek viselkedését, így megakadályozza az idegrendszer károsodását.
A megtévesztő vizsgálati eredmények arra késztették a gyártót, az Active Biotech-et, hogy abbahagyja a laquinimod fejlesztését az SM gyógyszereként.
Fampridine
2018-ban a dublini University College befejezte a IV. Fázisú vizsgálatot, hogy megvizsgálja a fampridin hatását a felső végtag diszfunkciójú és PPMS vagy SPMS betegeknél. A Fampridine dalfampridin néven is ismert.
Bár a próba befejeződött, eredményről nem számoltak be.
Ugyanakkor egy 2019. évi olasz tanulmány szerint a gyógyszer javíthatja az információfeldolgozási sebességet az SM-ben szenvedő embereknél. Egy 2019. évi áttekintés és metaanalízis arra a következtetésre jutott, hogy komoly bizonyítékok vannak arra, hogy a gyógyszer javította az SM-ben szenvedő emberek képességét rövid távolságra járni, valamint észlelt járási képességüket.
PPMS kutatás
A Nemzeti Szklerózis Társaság támogatja a progresszív SM típusok folyamatos kutatását. A cél az, hogy sikeres kezeléseket hozzon létre.
Néhány kutatás a PPMS-szel rendelkező emberek és az egészséges egyének közötti különbségre összpontosított. Egy nemrégiben készült tanulmány szerint a PPMS-ben szenvedő emberek agyában az őssejtek idősebbek, mint a hasonló korú egészséges embereknél ugyanazok az őssejtek.
A kutatók emellett azt találták, hogy amikor az oligodendrocitákat, a mielint termelő sejteket ezeknek az őssejteknek tették ki, különböző fehérjéket expresszáltak, mint egészséges egyéneknél. Amikor ezt a fehérje expressziót blokkoltuk, az oligodendrociták normálisan viselkedtek. Ez megmagyarázhatja, hogy miért veszélyezteti a mielin a PPMS-ben szenvedő embereknél.
Egy másik tanulmány megállapította, hogy a progresszív SM-vel rendelkezőkben az epesavaknak nevezett molekulák alacsonyabb szintje volt. Az epesavaknak több funkciója van, különösen az emésztés során. Néhány sejtnél gyulladáscsökkentő hatásuk is van.
Az epesavak receptorait szintén találtak az MS szövetek sejtjein. Úgy gondolják, hogy az epesavakkal történő kiegészítés előnyös lehet a progresszív SM-ben szenvedő emberek számára. Valójában egy pontosan ennek tesztelésére irányuló klinikai vizsgálat jelenleg folyik.
Elvihető
A kórházak, egyetemek és más szervezetek az Egyesült Államok egész területén folyamatosan dolgoznak annak érdekében, hogy többet megismerjenek a PPMS-ről és az SM-ről általában.
Eddig csak egy gyógyszert, az Ocrevus-t az FDA hagyta jóvá a PPMS kezelésére. Míg az Ocrevus lelassítja a PPMS előrehaladását, nem állítja le a progressziót.
Egyes gyógyszerek, például az ibudilast, a korai vizsgálatok alapján ígéretesnek tűnnek. Más gyógyszerek, mint például az idebenon és a laquinimod, nem bizonyultak hatékonynak.
További vizsgálatokra van szükség a PPMS további terápiáinak azonosításához. Kérdezze meg egészségügyi szolgáltatóját a legújabb klinikai vizsgálatokról és kutatásokról, amelyek hasznosak lehetnek az Ön számára.
