A myelofibrosis (MF) egy ritka rák típus, ahol a hegszövet felhalmozódása megakadályozza a csontvelőt abban, hogy elegendő egészséges vörösvértestet termeljen. Ez olyan tüneteket okozhat, mint a szélsőséges fáradtság és véraláfutás.
Az MF alacsony mennyiségű vérlemezkét is okozhat a vérében, ami vérzési rendellenességekhez vezethet. Sok MF-ben szenvedő ember lépje is megnagyobbodott.
A hagyományos kezelések célja az MF tüneteinek kezelése és a lép méretének csökkentése. A kiegészítő kezelések enyhíthetik a tüneteket és javíthatják az életminőséget.
Itt közelebbről megnézheti az MF kezelésére rendelkezésre álló kezeléseket.
Meg lehet gyógyítani a myelofibrosist?
Jelenleg nincs olyan gyógyszer, amely gyógyítaná a myelofibrosist. Az allogén hematopoietikus őssejtátültetés az egyetlen kezelés, amely gyógyíthatja az MF-et, vagy jelentősen meghosszabbíthatja az MF-ben szenvedő emberek túlélését.
Az őssejtátültetések során a csontvelőben a kóros őssejteket helyettesítik egy egészséges donor őssejtjeinek infúziójával.
Az eljárás jelentős és életveszélyes kockázatokkal jár. Általában csak fiatalabb emberek számára ajánlott, más fennálló egészségügyi állapot nélkül.
Myelofibrosis kezelése gyógyszeres kezeléssel
Orvosa egy vagy több gyógyszert ajánlhat az MF tüneteinek vagy szövődményeinek kezelésére. Ide tartozik a vérszegénység, a lép megnövekedése, az éjszakai izzadás, a viszketés és a csontfájdalom.
Az MF kezelésére szolgáló gyógyszerek a következők:
- kortikoszteroidok, például prednizon
- eritropoiesist stimuláló szerek
- androgénterápiák, például danazol
- immunmodulátorok, beleértve a talidomidot (talomid), a lenalidomidot (Revlimid) és a pomalidomidot (pomomiszta)
- kemoterápia, beleértve a hidroxi-karbamidot
- JAK2-gátlók, például ruxolitinib (Jakafi) és fedratinib (Inrebic)
A ruxolitinib az első gyógyszer, amelyet az Élelmiszer- és Gyógyszerügynökség (FDA) jóváhagyott a közepes és magas kockázatú MF kezelésére. A ruxolitinib célzott kezelés és JAK2-gátló. A JAK2 gén mutációi társultak az MF kialakulásával.
A Fedratinibet (Inrebic) az FDA 2019-ben hagyta jóvá a felnőttek közép-2 és magas kockázatú primer vagy másodlagos MF kezelésére. A fedratinib egy nagyon szelektív JAK2 kináz inhibitor. Azoknak szól, akik nem reagálnak a ruxolitinib kezelésre.
Vérátömlesztés
Szüksége lehet vérátömlesztésre, ha az MF miatt vérszegénységgel jár. A rendszeres vérátömlesztés növeli a vörösvértestek számát, és enyhíti azokat a tüneteket, mint a fáradtság és az egyszerű véraláfutás.
Őssejtátültetések
Az MF akkor alakul ki, amikor a vérsejteket termelő őssejt károsodik. Elkezd éretlen vérsejteket termelni, amelyek felhalmozódnak és hegesedést okoznak. Ez megakadályozza a csontvelőt abban, hogy egészséges vérsejteket termeljen.
Az őssejtátültetés, más néven csontvelő-átültetés, potenciálisan gyógyító kezelés, amely megoldja ezt a problémát. Orvosának értékelnie kell az egyéni kockázatot annak meghatározása érdekében, hogy Ön megfelelő jelölt-e az eljáráshoz.
Az őssejt-transzplantáció előtt kemoterápiát vagy sugárterápiát kapnak. Ez megszabadul a megmaradt rákos sejtektől, és növeli annak esélyét, hogy immunrendszere elfogadja a donor sejteket.
Az orvosa ezután átadja a csontvelő sejteket a donortól. A donor egészséges őssejtjei helyettesítik a csontvelő sérült őssejtjeit, és egészséges vérsejteket termelnek.
Az őssejtátültetések jelentős és életveszélyes kockázatokat hordoznak. Az orvosok általában csak a közepes és magas kockázatú MF-betegeknek javasolják az eljárást, akik 70 év alatti és nincs más fennálló egészségügyi állapotuk.
A csökkentett intenzitású (nem mieloablatív) allogén őssejt-transzplantáció új típusa alacsonyabb kemoterápiás és sugárterápiát igényel. Lehet, hogy jobb az idősebb egyéneknél.
Sebészet
A vérsejteket általában csontvelő állítja elő. Az MF-ben szenvedő betegeknél a máj és a lép vérsejteket termel. Ez okozhatja a máj és lép növekedését, mint a normál.
A megnagyobbodott lép fájdalmas lehet. A gyógyszerek hozzájárulnak a lép méretének csökkentéséhez. Ha a gyógyszerek nem elegendőek, orvosa műtétet javasolhat a lép eltávolításához. Ezt az eljárást splenektómának nevezik.
A kezelés mellékhatásai
Minden MF kezelés mellékhatásokat okozhat. Orvosa gondosan mérlegeli a lehetséges kezelések kockázatait és előnyeit, mielőtt javasol egy megközelítést.
Fontos, hogy beszéljen orvosával az esetleges kezelés-mellékhatásokról. Előfordulhat, hogy orvosa megváltoztatja az Ön adagját, vagy új gyógyszerre vált.
A mellékhatások az MF-kezeléstől függnek.
Androgén terápiák
Az androgén terápiák májkárosodást, az arcszőrzet növekedését okozhatják a nőkben, valamint a prosztata rák növekedését a férfiakban.
kortikoszteroidok
A kortikoszteroidok mellékhatásai a gyógyszertől és az adagotól függenek. Ezek lehetnek a magas vérnyomás, folyadék-visszatartás, súlygyarapodás, valamint hangulati és memóriaproblémák.
A kortikoszteroidok hosszú távú kockázatai közé tartozik az oszteoporózis, csonttörések, magas vércukorszint és a fertőzések fokozott kockázata.
Immunmodulátorok
Ezek a gyógyszerek növelik a fehérvérsejtek és a vérlemezkék számát. Ez olyan tünetekhez vezethet, mint a székrekedés és tüskés érzés a kezében és a lábában. Terhesség alatt súlyos születési rendellenességeket is okozhatnak.
Orvosa gondosan ellenőrzi a vérsejtszámát, és a kockázatok minimalizálása érdekében ezeket a gyógyszereket kis dózisú szteroiddal kombinációban írhatja fel.
JAK2-gátlók
A JAK2-gátlók általános mellékhatásai közé tartozik a csökkent vérlemezke-szint és az anaemia. Hasmenést, fejfájást, szédülést, émelygést, hányást, fejfájást és véraláfutást okozhatnak.
A fedratinib ritkán súlyos és potenciálisan halálos agykárosodást okozhat, amelyet encephalopathia néven ismernek.
kemoterápiás kezelés
A kemoterápia a gyorsan elosztó sejteket célozza meg, ideértve a szőrsejteket, a körömsejteket és az emésztő- és reproduktív traktus sejtjeit. A kemoterápia gyakori mellékhatásai a következők:
- fáradtság
- hajhullás
- bőr- és körömváltozások
- hányinger, hányás és étvágytalanság
- székrekedés
- hasmenés
- súlyváltozás
- hangulatváltozások
- termékenységi problémák
splenectomia
A lép eltávolítása növeli a fertőzések és vérzéses szövődmények kockázatát, beleértve a vérrögöket. A vérrögök potenciálisan halálos sztrájkhoz vagy tüdőembóliahoz vezethetnek.
Őssejtátültetések
A csontvelő-átültetések életveszélyes mellékhatást okozhatnak, amelyet graft-versus-host betegségnek (GVHD) hívnak, amikor a donor immunsejtjei megtámadják az egészséges sejteket.
Az orvosok megelőző kezelésekkel próbálják megakadályozni, hogy ez megtörténjen, ideértve a T-sejtek eltávolítását a donor graftból és gyógyszereket alkalmazva a graftban lévő T-sejtek elnyomására.
A GVHD az átültetés utáni első 100 napon befolyásolhatja a bőrt, a gyomor-bél traktusot vagy a májat. Olyan tüneteket tapasztalhat, mint bőrkiütés és hólyagosodás, émelygés, hányás, hasi görcsök, étvágytalanság, hasmenés és sárgaság.
A krónikus GVHD egy vagy több szervet érinthet, és az őssejtátültetés utáni vezető halálok. A tünetek kihatnak a szájra, a bőrre, a körömre, a hajra, a gyomor-bélrendszerre, a tüdőre, a májra, az izmokra, az ízületekre vagy a nemi szervekre.
Orvosa javasolhatja kortikoszteroidok, például prednizon vagy helyi gyógyszerkészítmény szedését. A ruxolitinibet is felírhatják akut tünetek esetén.
Klinikai vizsgálatok
A klinikai vizsgálatok továbbra is új MF kezeléseket keresnek. A kutatók új JAK2-gátlókat tesztelnek, és megvizsgálják, hogy a ruxolitinib más gyógyszerekkel történő kombinálása javíthatja-e az MF-betegek kimenetelét.
A gyógyszerek egyik ilyen osztálya a hiszton-dezacetiláz (HDAC) inhibitorok. Szerepet játszanak a gén expressziójában és képesek kezelni az MF tüneteit, ha ruxolitinib-rel párosulnak.
Más vizsgálatok során antifibrotikus szereket vizsgálnak annak megállapítására, hogy ezek a gyógyszerek megakadályozzák-e vagy megfordítják-e a myelofibrosis fibrosist. A telomeráz-gátló imetelstatiszt vizsgálják, hogy javítsák a csontvelő fibrosist, a funkciót és a vérsejtszámot az MF-ben szenvedő embereknél.
Ha nem reagál jól a kezelésre, akkor a klinikai vizsgálathoz való csatlakozás újabb terápiákhoz vezethet. Több tucat klinikai vizsgálat toboroz vagy aktívan értékeli a myelofibrosis kezelését.
Természetes gyógymódok
A myelofibrosis krónikus betegség, amely orvosi beavatkozást igényel. Sem homeopátiás, sem természetes gyógymód nem bizonyított myelofibrosis kezeléssel. Gyógynövények vagy kiegészítők szedése előtt mindig kérdezze meg orvosát.
Bizonyos tápanyagok, amelyek támogatják a vörösvértestek képződését, csökkenthetik a vérszegénység kockázatát és tüneteit. Nem kezelik az alapbetegséget. Kérdezze meg orvosát, ha szed-e a következő kiegészítők valamelyikét:
- Vas
- folsav
- B-12 vitamin
Kiegyensúlyozott étrend és rendszeres testmozgás segíthet csökkenteni a stresszt, és a test működését optimális szinten tarthatja.
A NUTRIENT vizsgálati kutatók azt remélik, hogy a mediterrán étrend csökkentheti a test gyulladását, hogy csökkentse a vérrögök, a kóros vérkép és a lépváltozás kockázatát a mielophibrosisban szenvedő embereknél. A mediterrán étrend gazdag friss, gyulladáscsökkentő ételekben, beleértve az olívaolajat, dióféléket, hüvelyeseket, zöldségeket, gyümölcsöt, halat és teljes kiőrlésű termékeket.
Az egyik laboratóriumi tanulmány szerint a danshen vagy vörös zsálya néven ismert hagyományos kínai gyógynövény (Salvia miltiorrhiza bunge) elméletileg befolyásolhatja a myelofibrosis jelző útjait. A gyógynövényt nem vizsgálták emberekben, és az FDA nem értékelte a biztonságosságát és hatékonyságát. Mindig beszéljen orvosával, mielőtt bármilyen kiegészítőt kipróbálna.
Kutatás
Két gyógyszer már eljutott a korai stádiumú klinikai vizsgálatokhoz, és jelenleg a III. Fázisú klinikai vizsgálatokban vannak. A pacritinib egy orális kinázgátló, specifikus a JAK2-re és IRAK1-re. A momelotinib egy JAK1, JAK2 és ACVR1 inhibitor, amelyet összehasonlítanak a ruxolitinibtel egy III. Fázisú vizsgálatban.
Az alfa-interferont már alkalmazták MF-ben szenvedő emberek kezelésére. Kimutatták, hogy potenciálisan csökkenti a vérsejtek termelését a csontvelőben. További kutatásra van szükség annak hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának meghatározásához.
Az Imetelstat egy telomeráz-gátló a II. Fázisú tesztekben közép-2 vagy magas kockázatú MF egyéneknél, akiknél a JAK-gátlók nem működtek. Az ágens ígéretes eredményeket mutatott, bár nagyobb klinikai vizsgálatokra van szükség.
kilátás
Nehéz lehet a kilátások és a túlélés előrejelzése a myelofibrosis során. Sok embernek éveken át MF-je van, anélkül, hogy bármilyen tünet jelentkezett volna.
A túlélés az MF típusától függően változik, legyen az alacsony, közepes vagy magas kockázatú.
Az egyik tanulmány megállapította, hogy az alacsony kockázatú MF-ben a diagnózist követő 5 évben ugyanolyan valószínűleg élnek, mint az általános népességgel, amely után a túlélés csökkent. Megállapította, hogy a magas kockázatú MF-ben a diagnosztizálás után hét évig éltek.
Az egyetlen kezelési lehetőség, amely potenciálisan gyógyíthatja az MF-et, egy őssejt-transzplantáció. Néhány kutatás azt sugallja, hogy a nemrégiben jóváhagyott gyógyszerek, beleértve a ruxolitinibet, néhány évvel meghosszabbíthatják a túlélést. Számos klinikai vizsgálat folytatja a potenciális MF kezelések tanulmányozását.
Elvihető
Számos MF-kezelés hatékonyan képes kezelni a tüneteket és javítani az életminőségét.
Az immunmodulátorokat, JAK2-gátlókat, kortikoszteroidokat és androgénterápiákat tartalmazó gyógyszerek segítik a tünetek kezelését. Szüksége lehet kemoterápiára, vérátömlesztésre vagy splenektómiára.
Beszéljen orvosával a tünetekről, és mindig tudassa velük, ha új gyógyszer vagy kiegészítő szedését tervezi.
