A sclerosis multiplex (MS) egy autoimmun rendellenesség, amely során immunrendszere megtámadja a központi idegrendszer idegeinek körüli védőbevonatot (CNS). A központi idegrendszer magában foglalja az agyat és a gerincvelőt.
A betegséget módosító terápiák (DMT) az ajánlott kezelés az MS kialakulásának lassítására. A DMT-k elősegíthetik a fogyatékosságot és csökkenthetik a duzzadások gyakoriságát a betegségben szenvedő embereknél.
Az Élelmiszer- és Gyógyszerügynökség (FDA) több DMT-t jóváhagyott az MS visszaeső formáinak kezelésére, beleértve hat DMT-t, amelyeket szájon át kapszulák vagy tabletták formájában vesznek be.
Olvassa tovább, hogy többet megtudjon a szóbeli DMT-kről és azok működéséről.
A B-sejtek és a T-sejtek szerepe
Annak megértéséhez, hogy az orális DMTS miként segít az SM kezelésében, tudnia kell bizonyos immunsejtek szerepéről az SM-ben.
Sokféle immunsejt és molekula részt vesz a rendellenes immunválaszban, amely az MS-ben a gyulladást és károsodást okozza.
Ide tartoznak a T-sejtek és a B-sejtek, a fehérvérsejtek két fajtája, az úgynevezett limfociták. A szervezet nyirokrendszerében állítják elő őket.
Amikor a T-sejtek a nyirokrendszerből átkerülnek a véráramba, eljuthatnak a központi idegrendszerbe.
Bizonyos típusú T-sejtek citokinek néven ismert fehérjéket termelnek, amelyek kiváltják a gyulladást. MS-ben szenvedő embereknél a gyulladást elősegítő citokinek károsítják a mielint és az idegsejteket.
A B-sejtek proinflammatorikus citokineket termelnek, amelyek elősegíthetik a betegséget okozó T-sejtek aktivitását az MS-ben. A B-sejtek antitesteket termelnek, amelyek szerepet játszhatnak az MS-ben.
Számos DMT úgy működik, hogy korlátozza a T-sejtek, B-sejtek vagy mindkettő aktiválását, túlélését vagy mozgását. Ez elősegíti a központi idegrendszer gyulladásának és károsodásának csökkentését. Néhány DMT más módon védi az idegsejteket a károsodástól.
Cladribine (Mavenclad)
Az FDA jóváhagyta a kladribin (Mavenclad) alkalmazását felnőttekben az MS visszaeső formáinak kezelésére. A Mavenclad gyermekekben történő alkalmazására eddig még nem fejeződtek be tanulmányok.
Amikor valaki szedi ezt a gyógyszert, bekerül a test T-sejtjeibe és B-sejtjeibe, és akadályozza a sejtek DNS szintézisének és helyreállításának a képességét. Ez a sejtek meghalását okozza, csökkentve a T-és B-sejtek számát immunrendszerükben.
Ha Mavenclad-kezelésben részesül, két éven át két gyógyszeres kezelést végez. Mindegyik kurzus 2 kezelési hetet foglal magában, 1 hónappal elválasztva.
Minden kezelési héten orvosa javasolja, hogy szedjen be egy vagy két napi adagot 4 vagy 5 napig.
Dimetil-fumarát (Tecfidera)
Az FDA jóváhagyta a dimetil-fumarátot (Tecfidera) a felnőttekben az MS visszaeső formáinak kezelésére.
Az FDA még nem hagyta jóvá a Tecfidera alkalmazását gyermekek SM kezelésére. Az orvosok azonban felírhatják ezt a gyógyszert gyermekekre, az úgynevezett „off-label” használat gyakorlatában.
Bár további kutatásra van szükség, az eddigi tanulmányok arra utalnak, hogy ez a gyógyszer biztonságos és hatékony a gyermekek SM kezelésére.
A szakértők nem tudják pontosan, hogyan működik a Tecfidera. A kutatók azonban úgy találták, hogy ez a gyógyszer csökkentheti bizonyos T-sejtek és B-sejtek, valamint a gyulladást elősegítő citokinek mennyiségét.
Úgy tűnik, hogy a Tecfidera aktiválja a nukleáris faktor eritroid 2-hez kapcsolódó faktor (NRF2) néven ismert fehérjét is. Ez olyan celluláris válaszokat vált ki, amelyek megvédik az idegsejteket az oxidatív stressztől.
Ha Tecfidera-t ír fel Önnek, orvosa azt tanácsolja, hogy a kezelés első 7 napján naponta két 120 mg-os (mg) adagot vegyen be. Az első hét után meg fogják mondani, hogy folytasson naponta két 240 mg-os adagot.
Diroximel-fumarát (Vumerity)
Az FDA jóváhagyta a diroximel-fumarátot (Vumerity) a felnőttekben az SM visszaeső formáinak kezelésére. A szakértők még nem tudják, hogy ez a gyógyszer biztonságos vagy hatékony-e gyermekeknél.
A számok ugyanabba a gyógyszercsoportba tartoznak, mint a Tecfidera. Úgy gondolják, hogy a Tecfidera-hoz hasonlóan aktiválja az NRF2 fehérjét. Ez elindítja a celluláris válaszokat, amelyek elősegítik az idegsejtek károsodását.
Ha a kezelési terv tartalmaz sokaságot, orvosa azt tanácsolja, hogy az első 7 napban naponta kétszer vegyen be 231 mg gyógyszert. Ettől a ponttól kezdve napi kétszer 462 mg gyógyszert kell bevennie.
Fingolimod (Gilenya)
Az FDA jóváhagyta a fingolimod (Gilenya) alkalmazását az SM visszatükröződő formáinak kezelésére felnőtteknél, valamint 10 éves vagy annál idősebb gyermekeknél.
Az FDA még nem hagyta jóvá ezt a gyógyszert fiatalabb gyermekek kezelésére, de az orvosok tíz évnél fiatalabb gyermekek számára feliratozhatják azt.
Ez a gyógyszer gátolja a szfingozin-1-foszfát (S1P) néven ismert szignálmolekulát a T-sejtekhez és a B-sejtekhez való kötődéshez. Ez viszont megakadályozza, hogy ezek a sejtek belépjenek a véráramba és eljuthassanak a központi idegrendszerbe.
Ha ezek a sejtek nem szállnak a központi idegrendszerbe, nem okozhatnak ott gyulladást és károsodást.
A Gilenya-t naponta egyszer fogyasztják. Azon embereknél, akiknek a súlya meghaladja a 88 kilót (40 kilogramm), az ajánlott napi adag 0,5 mg. Azoknál, akiknek a súlya kevesebb, az ajánlott napi adag 0,25 mg.
Ha elkezdi kezelni ezt a gyógyszert, majd abbahagyja a használatát, akkor súlyos pattanások léphetnek fel.
Néhány SM-ben szenvedő embernél a fogyatékosság és az új agyi elváltozások súlyos növekedése alakul ki, miután abbahagyták a gyógyszer szedését.
Siponimod (Mayzent)
Az FDA jóváhagyta a siponimodot (Mayzent) a szindrómás tünetek relapszusos formáinak kezelésére felnőttekben. A kutatók eddig még nem végeztek tanulmányokat a gyógyszer gyermekekben történő alkalmazásáról.
Mayzent ugyanabba a kábítószer-osztályba tartozik, mint a Gilenya. A Gilenya-hoz hasonlóan blokkolja az S1P kötődését a T-sejtekhez és a B-sejtekhez. Ez megakadályozza az immunsejtek utazását az agyba és a gerincvelőbe, ahol kárt okozhatnak.
A Mayzent-et naponta egyszer kell bevenni. Az optimális napi adag meghatározása érdekében orvosa elkezdi szűrni egy genetikai markert, amely segít megjósolni a gyógyszeres reakciót.
Ha genetikai teszteredményei azt sugallják, hogy ez a gyógyszer jól működik az Ön számára, orvosa kis adagot fog felírni a kezdéshez. Fokozatosan növelik az előírt adagot titrálásnak nevezett folyamatban. A cél a lehetséges előnyök optimalizálása, miközben korlátozza a mellékhatásokat.
Ha szedi ezt a gyógyszert, majd abbahagyja a használatát, állapota romolhat.
Teriflunomide (Aubagio)
Az FDA jóváhagyta a teriflunomid (Aubagio) alkalmazását felnőttekben az MS visszaeső formáinak kezelésére. A gyógyszer gyermekekben történő alkalmazásáról eddig nem publikáltak tanulmányokat.
Az Aubagio blokkolja a dihidroorotát-dehidrogenáz (DHODH) néven ismert enzimet. Ez az enzim részt vesz a pirimidin előállításában, amely egy DNS építőelem, amely szükséges a T-sejtekben és a B-sejtekben a DNS-szintézishez.
Ha ez az enzim nem képes elegendő mennyiségű pirimidinhez hozzáférni a DNS szintetizálásához, ez korlátozza az új T-sejtek és B-sejtek képződését.
Ha Aubagio-kezelést kap, orvosa felírhat 7- vagy 14 mg-os napi adagot.
Egyéb betegséget módosító gyógyszerek
Ezen orális gyógyszereken kívül az FDA jóváhagyott számos olyan DMT-t, amelyeket a bőr alá fecskendeznek be vagy intravénás infúzióban adnak be.
Tartalmazzák:
- alemtuzumab (Lemtrada)
- glatiramer-acetát (Copaxone, Glatect)
- interferon béta-1 (Avonex)
- interferon béta-1a (Rebif)
- interferon béta-1b (Betaseron, Extavia)
- mitoxantrone (Novantrone)
- natalizumab (Tysabri)
- ocrelizumab (Ocrevus)
- peginterferon béta-1a (Plegridy)
Beszéljen orvosával, hogy többet megtudjon ezekről a gyógyszerekről.
A DMT-k okozta lehetséges mellékhatások kockázata
A DMT-kkel történő kezelés mellékhatásokat okozhat, amelyek bizonyos esetekben súlyosak.
A kezelés lehetséges mellékhatásai az alkalmazott DMT típusától függően változhatnak.
Néhány általános mellékhatás a következő:
- fejfájás
- hányinger
- hányás
- hasmenés
- bőrkiütés
- hajhullás
- lassú pulzus
- arc kipirulása
- hasi kellemetlenség
A DMT-k szintén a megnövekedett fertőzés kockázatához kapcsolódnak, mint például:
- influenza
- hörghurut
- tuberkulózis
- övsömör
- bizonyos gombás fertőzések
- progresszív multifokális leukoencephalopathia, az agyfertőzés ritka típusa
A megnövekedett fertőzés kockázata azért van, mert ezek a gyógyszerek megváltoztatják immunrendszerét, és csökkenthetik a szervezetben a betegség elleni küzdelemben levő fehérvérsejtek számát.
A DMT-k más súlyos mellékhatásokat, például májkárosodást és súlyos allergiás reakciókat okozhatnak. Néhány DMT okozhatja a vérnyomás emelkedését. Néhány esetben a pulzus lelassulhat.
Ne feledje, hogy orvosa javasol DMT-t, ha úgy gondolja, hogy a lehetséges előnyök meghaladják a kockázatokat.
Az eredményesen nem menedzselt SM-vel való élés szintén jelentős kockázatokat hordoz. Beszéljen orvosával, hogy többet megtudjon a különféle DMT-k lehetséges mellékhatásairól és előnyeiről.
A DMT-ket általában nem tekintik biztonságosnak terhes vagy szoptató emberek számára.
A mellékhatások kockázatának kezelése
Mielőtt elkezdené a DMT-kezelést, orvosának ellenőriznie kell az aktív fertőzéseket, a májkárosodást és más egészségügyi problémákat, amelyek megnövelhetik a gyógyszer szedésének kockázatát.
Orvosa arra is ösztönözheti Önt, hogy bizonyos oltásokat kapjon, mielőtt elkezdi a DMT-kezelést. Előfordulhat, hogy a vakcinázás után néhány hétig kell várnia, mielőtt elkezdi szedni a gyógyszert.
Miközben DMT-kezelést kap, orvosa javasolhatja, hogy kerülje bizonyos gyógyszereket, étrend-kiegészítőket vagy más termékeket. Kérdezze meg tőlük olyan gyógyszereket vagy egyéb termékeket, amelyek kölcsönhatásba léphetnek vagy zavarhatják a DMT-t.
Orvosának a DMT-kezelés alatt és után is ellenőriznie kell a mellékhatások tüneteit. Például valószínűleg rendszeres vérvizsgálatot rendelnek, hogy ellenőrizzék a vérsejtszámot és a májenzimeket.
Ha úgy gondolja, hogy mellékhatásait tapasztalja, azonnal értesítse orvosát.
Elvihető
Számos DMT-t hagytak jóvá az SM kezelésére, beleértve hat típusú orális terápiát.
Ezen gyógyszerek némelyike biztonságosabb lehet, vagy jobban megfelel bizonyos embereknek, mint mások.
Mielőtt elkezdené a DMT-t, kérdezze meg orvosát a használat lehetséges előnyeiről és kockázatairól. Segíthetnek megérteni, hogy a különböző kezelések hogyan befolyásolhatják a testét és az MS hosszú távú kilátásait.
